中國系統性硬化癥診治指南從篩查、評估到靶向治療2026

中國系統性硬化癥診治指南從篩查、評估到靶向治療2026系統性硬化癥（SSc）的管理難點，不只在皮膚硬化，更在于肺、心、腎等器官受累可隱匿進展，影響長期預后。早期識別ILD、PAH和腎危象風險，并根據器官受累選擇治療，是規范管理的核心。2026版《中國系統性硬化癥診治指南》圍繞14個臨床問題提出推薦意見，內容覆蓋早期診斷、器官篩查、疾病評估和分層治療。本文結合指南要點，梳理SSc臨床管理中最值得關注的診療路徑。肺心篩查：診斷后盡早啟動指南推薦使用2013年ACR/EULAR分類標準早期診斷SSc。確診后，應盡早完成肺部和心肺血管受累篩查。ILD篩查首選胸部高分辨率CT（HRCT），不推薦以胸部X線片替代；基線期應同步進行肺功能檢查，包括通氣和彌散功能。對于確診SSc-ILD或ILD進展高風險患者，建議前3-5年內每3-6個月復查肺功能，每6-12個月復查HRCT。PAH篩查推薦使用超聲心動圖，并可結合肺功能、BNP/NT-proBNP和DETECT算法進行風險評估。疑診PAH者，應盡早行右心導管檢查明確診斷。量化評估：動態判斷疾病進展SSc病情進展常不均衡，皮膚、肺、血管和內臟受累可不同步。指南推薦采用改良Rodnan皮膚評分（mRSS）評估皮膚硬化活動性，也可結合EUSTAR-AI和SCTC-AI綜合判斷疾病活動度。量化評估的意義在于動態判斷病情是否進展，為免疫抑制、抗纖維化或靶向治療調整提供依據。皮膚與血管：按表現分層治療對于皮膚硬化，治療應結合疾病亞型、病程階段、皮膚受累程度和進展速度選擇。指南推薦甲氨蝶呤（MTX）作為一線免疫抑制劑；也可根據患者情況選擇嗎替麥考酚酯（MMF）、環磷酰胺（CTX）或利妥昔單抗。難治或嚴重患者可考慮托珠單抗或JAK抑制劑；進展迅速的重癥患者可評估自體造血干細胞移植，但需充分權衡治療風險。血管病變方面，二氫吡啶類鈣通道阻滯劑（CCBs）是SSc相關雷諾現象的一線治療。若雷諾現象持續存在或發生指潰瘍，可使用PDE5抑制劑，如西地那非或他達拉非；波生坦可用于預防新發指潰瘍。ILD與PAH：聚焦預后相關受累SSc-ILD治療需同時關注炎癥和纖維化。糖皮質激素應根據ILD分型和免疫炎癥情況謹慎使用，必要時采用最低有效劑量。指南推薦MMF和CTX作為SSc-ILD一線治療藥物，難治性患者可考慮利妥昔單抗；早期炎癥性SSc-ILD可考慮托珠單抗。抗纖維化治療方面，尼達尼布被推薦用于減緩肺功能下降；不能耐受者可考慮吡非尼酮或那米司特。若患者進展為進行性肺纖維化（PPF），指南建議在調整免疫抑制治療基礎上聯合抗纖維化藥物，首選尼達尼布。SSc-PAH則強調風險分層。診斷時可采用ESC/ERS三分層模型指導初始治療；中、高風險患者推薦起始聯合靶向治療。隨訪中應結合WHO心功能分級、6分鐘步行距離和BNP/NT-proBNP評估是否達到并維持低危狀態。腎心胃腸受累：及時識別與處理硬皮病腎危象一旦確診，應盡快使用ACEI，首選短效ACEI如卡托普利控制血壓，同時避免低血壓。若ACEI禁忌或不能耐受，可考慮ARB替代；合并微血管病性溶血性貧血時，可考慮血漿置換。疑似原發心肌受累者，應結合心臟超聲、心肌酶、BNP/NT-proBNP和心臟MRI評估炎癥及纖維化狀態，再決定是否使用免疫抑制治療。胃腸道受累中，免疫抑制藥物療效尚不明確，應結合全身免疫炎癥活動和其他器官受累綜合判斷。小結2026版中國SSc指南強調，將管理重心前移：早診斷、早篩ILD和PAH，持續量化評估，并圍繞皮膚、血管、肺、心、腎和胃腸受累進行分層治療，應建立以器官篩查、風險評估和長期隨訪為基礎的全程管理路徑參考文獻：

中華醫學會風濕病學分會,中國醫師學會風濕免疫科醫師分會,風濕與自身免疫性疾病國家臨床醫學研究中心,等.中國系統性硬化癥