小核酸藥物行業(yè)深度報(bào)告：小核酸市場(chǎng)欣欣向榮國(guó)產(chǎn)管線(xiàn)蓄勢(shì)待發(fā)

——小核酸藥物行業(yè)深度報(bào)告l

從

小

核

酸

藥

物

英

克

司

蘭

躋

身

重

磅

藥

物

行

列

，看

小

核

酸

藥

物

高

成

長(zhǎng)

屬性

。諾華

2025年

度

財(cái)

報(bào)：全球首款

siRNA超長(zhǎng)效降脂藥

Leqvio（英克司蘭鈉注射液，

Inclisiran）

全

年

銷(xiāo)

售

額

飆

至

11.98

億

美

元

，

同

比

增

長(zhǎng)

57%，躋

身

重

磅

藥物行列。

此

外

，2026

年

伊

始

，小

核

酸

藥

物

賽

道

催

化

頻

出

：

新藥獲批、資本涌入、技術(shù)攻堅(jiān)、并

購(gòu)整合四

重奏

，小核酸藥物

呈現(xiàn)

破

竹

之

勢(shì)。l

小

核

酸

藥

物

研

發(fā)

進(jìn)入

井

噴

期

，

慢

病

市

場(chǎng)

潛

在

空

間

廣

闊

。目

前

小

核

酸

藥

物

全球市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)格局高

度集中：Alnylam、Ionis、Sarepta三

大

巨

頭占

據(jù)

全

球

95%的市場(chǎng)份額

，

另

有

Arrowhead、Wave

Life

Sciences等

公

司

加

速

追

趕。截

至2026

年

2

月

全

球

共

獲

批

上

市

23

款

小

核

酸

藥

物

（含

退

市）

，

13

款

ASO

藥

物

、

8

款

siRNA

藥

物

、

2

款

核

酸

適

配

體

藥

物

，涵

蓋

FCS、脊

髓

性

肌

萎

縮

癥

、

高

膽固醇血癥等適應(yīng)癥。全球研發(fā)管線(xiàn)呈現(xiàn)爆發(fā)式增長(zhǎng)，超百款在研小核酸藥物中，

心血管

、代

謝

等

慢

病

成

為

主要研發(fā)方向，

CNS、腎

病

領(lǐng)

域

的

研

發(fā)占

比

也

在快速提升。國(guó)內(nèi)以

瑞

博

生

物、舶

望

制

藥、圣

因

生

物

為

代

表

的

頭

部

小

核

酸

Biotech崛

起

，

不

僅

研

發(fā)

管

線(xiàn)

推

進(jìn)

速

度

較

快

，

并

與

MNC

達(dá)

成

大

金

額

BD

交

易。成

熟

藥企

亦紛紛

布局：信達(dá)生物、

信立泰、

華東醫(yī)藥等通過(guò)引進(jìn)或聯(lián)合開(kāi)發(fā)加速布局，恒瑞醫(yī)藥、石

藥集團(tuán)等自建技術(shù)平臺(tái)，推

動(dòng)國(guó)產(chǎn)

siRNA管線(xiàn)臨床

進(jìn)展。l

小

核

酸

產(chǎn)

業(yè)

鏈

國(guó)

內(nèi)

處

于

起

步

階段

，國(guó)

產(chǎn)

替代

空

間

大

，

CXO助

力行

業(yè)

加

速發(fā)展

。

小核酸藥物產(chǎn)業(yè)鏈涵蓋上游核酸單體和試劑生產(chǎn)

，中游新藥研發(fā)及藥品生產(chǎn)和下游產(chǎn)品

商業(yè)化。生

產(chǎn)原料、工藝、技術(shù)專(zhuān)

利及設(shè)

備儀器，

仍存在較高的進(jìn)口依賴(lài)性，國(guó)產(chǎn)替代

存在較大空間。中

游藥明康

德和凱萊英等

CDMO企業(yè)提供小核酸藥

物外包研

發(fā)服務(wù)，助力國(guó)內(nèi)

小核酸藥

物行業(yè)的快速發(fā)展

。l

投

資

建

議：小

核

酸

藥

物

在2026年

將

迎

來(lái)

大

單

品

放

量

和

多

品

種

數(shù)

據(jù)

讀

出

的

重磅

催

化

，

其

中

減

重

領(lǐng)

域

和

CNS領(lǐng)域預(yù)計(jì)成為市場(chǎng)關(guān)注重

點(diǎn)

，

若數(shù)據(jù)

進(jìn)

一

步

驗(yàn)證將極大拓展

siRNA

藥

物

的

市

場(chǎng)

潛

力，有

望

成

為

繼

GLP-1

后新

一

代重磅炸彈新

藥。建

議

關(guān)

注

國(guó)

內(nèi)

小

核

酸

上

市

公

司

如

瑞

博

生

物、悅

康

藥

業(yè)

、必

貝

特

等以

及

中上

游

產(chǎn)

業(yè)

鏈

如

藥

明

康

德、凱

萊

英、奧

銳

特、聯(lián)

化

科

技

、藍(lán)

曉

科

技（銀

河

環(huán)

保

公用覆蓋

）

、

成

都

先

導(dǎo)

等。l

風(fēng)

險(xiǎn)

提

示：

1.宏

觀(guān)

經(jīng)

濟(jì)

壓

力

增

大

致

醫(yī)

藥

消

費(fèi)

不

足

；2.創(chuàng)

新

藥

醫(yī)

保

支

付

不

及預(yù)期；

3.地

緣

政

治

帶

來(lái)

的

全

球

訂

單

轉(zhuǎn)

移

；

4.集

采

或

收

費(fèi)

降

價(jià)

超

出

市

場(chǎng)

預(yù)

期。重點(diǎn)公司盈利預(yù)測(cè)

與估值

（截

至

2026

年

4

月

10

日）醫(yī)藥生物行業(yè)推薦維持評(píng)級(jí)相對(duì)滬深300表現(xiàn)圖

2026年04月10

日股票代碼股票名稱(chēng)歸母凈利潤(rùn)/億元PE投資評(píng)級(jí)2026E2027E2028E2026E2027E2028E6938.HK瑞博生物-B-2.53-2.83/////688658.SH悅康藥業(yè)-0.530.69//122.2//603259.SH藥明康德167.95196.97243.4018.916.113.0推薦002821.SZ凱萊英13.9417.2522.5231.425.419.4推薦688759.SH必貝特-U///////小核酸市場(chǎng)欣欣向榮，

國(guó)產(chǎn)管線(xiàn)蓄勢(shì)待發(fā)——

小核酸藥物行業(yè)深度報(bào)告2026

年

04

月

13日行業(yè)深度報(bào)告

·

醫(yī)藥生物行業(yè)2025/4/142025/5/142025/6/142025/7/142025/8/142025/9/1440%20%0%-20%2025/10/142025/11/142025/12/142026/1/142026/2/142026/3/14資料來(lái)源：

Wind，核心觀(guān)點(diǎn)1資料來(lái)源：SW醫(yī)藥生物滬深300一、從小核酸藥物英克司蘭躋身重磅藥物行列，看小核酸藥物高成長(zhǎng)屬性

3（一）小核酸藥物優(yōu)勢(shì)獨(dú)特3（二）長(zhǎng)效持久帶來(lái)顛覆性潛力，

市場(chǎng)進(jìn)入產(chǎn)品兌現(xiàn)期5（三）長(zhǎng)效代謝性疾病成藥性被驗(yàn)證，小核酸藥物迎來(lái)密集催化

10（四）全球小核酸賽道投融資持續(xù)推進(jìn)

13二、小核酸產(chǎn)業(yè)鏈國(guó)內(nèi)處于起步階段，國(guó)產(chǎn)替代空間大17（一）國(guó)內(nèi)小核酸產(chǎn)業(yè)鏈處于起步階段，上游國(guó)產(chǎn)替代空間大

37（二）小核酸藥物景氣度上行，

CXO助力行業(yè)加速發(fā)展

42三、小核酸藥物研發(fā)井噴期，慢病市場(chǎng)潛在空間廣闊17（一）全球熱門(mén)靶點(diǎn)相對(duì)集中，部分公司布局全新靶點(diǎn)

17（二）國(guó)內(nèi)已布局豐富的小核酸藥物管線(xiàn)，部分產(chǎn)品進(jìn)入后期臨床階段

20（三）海外小核酸巨頭進(jìn)入業(yè)績(jī)兌現(xiàn)期，關(guān)注管線(xiàn)研發(fā)及商業(yè)化動(dòng)向

29四、

投資建議

46五、風(fēng)險(xiǎn)提示

47目錄Catalog行業(yè)深度報(bào)告·

醫(yī)藥生物行業(yè)2小

核

酸

藥

物

英

克

司

蘭

持

續(xù)

高

增

長(zhǎng)

，2026年

伊始

小

核

酸

行

業(yè)

繼

續(xù)

高

歌

猛

進(jìn)

，看

好

小

核

酸

賽

道

高成長(zhǎng)屬性。

2026

年

伊

始

，

小

核

酸

藥

物

賽

道

催

化

頻

出：

新

藥

獲

批、資

本

涌

入、技

術(shù)

攻

堅(jiān)、并

購(gòu)

整

合

四重奏接連奏響，小

核酸藥物

呈現(xiàn)破竹之勢(shì)。1）2026

年

2

月

4日諾華

2025

年

度

財(cái)

報(bào)

出

爐：

全

球

首

款

siRNA

超長(zhǎng)效降脂藥

Leqvio

（英克司蘭鈉注射液，Inclisiran）全年銷(xiāo)售額飆至

11.98

億

美

元

，同

比

增

長(zhǎng)

57%

，躋

身

重

磅

藥

物

行

列。2）

2026

年

1

月

6

日

賽

諾

菲

旗

下

靶

向

APOC3

的

siRNA

長(zhǎng)

效

藥

物

普

樂(lè)

司

蘭

鈉

在

華

獲

批

，

成

為

國(guó)內(nèi)首個(gè)用于特定遺

傳性高血

脂患者的

RNAi療法。3）2026

年

1

月

9日

國(guó)

內(nèi)

小

核

酸

領(lǐng)

軍

企

業(yè)

瑞

博

生

物

成

功

登

陸

港

交

所

，募

資

超18

億

港

元

，公

開(kāi)發(fā)售獲超百倍認(rèn)購(gòu)

，顯示出

資本

市場(chǎng)

對(duì)

該

領(lǐng)

域

的

信

心。4）2026

年1月12日在JPM2026大

會(huì)

上

堯

景

基

因

發(fā)

布了

全

球

首

個(gè)

心

臟

靶

向

小

核

酸

遞

送

平

臺(tái)“Kardia

Shuttle”

，打

破

了

該

療

法

長(zhǎng)

期

局

限

于

肝

臟

的

遞

送

瓶

頸。5）2026

年

1

月

港

股

龍

頭

中

國(guó)

生

物

制

藥

宣

布以

12

億

元

全

資

收

購(gòu)

擁

有“

一

年

一

針

”降

脂

技

術(shù)

的

赫吉亞

生

物

，打

響

了

國(guó)

內(nèi)

小

核

酸

領(lǐng)

域

大

型

并

購(gòu)

的

第

一

槍。6）

全

球

BD

繼

續(xù)

推

進(jìn)：2026

年

2

月

圣

因

生

物

與

羅氏

子

公

司

基

因

泰

克

達(dá)

成

17

億

美

元

交

易（首

付款

2億美元），瑞博生

物與

Madrigal

達(dá)成

44億

美

元

交

易

（首

付

款

6000

萬(wàn)

美

元

）

。（一）小核酸藥物優(yōu)勢(shì)獨(dú)特小核酸藥物是由

10–30

個(gè)

核

苷

酸

組

成

的

短

鏈

合

成

核

酸

分

子

，

不

同

于

傳

統(tǒng)

小

分

子

或

抗

體

藥

物

，

小核酸藥物不直接與

蛋白結(jié)合

，它通過(guò)堿基互補(bǔ)

配對(duì)原則

靶向RNA（少

數(shù)

情

況

下

靶

向DNA/RNA

結(jié)構(gòu)）來(lái)調(diào)控基因表

達(dá)，在轉(zhuǎn)

錄后或翻譯前作用

于致病基

因，最終影響蛋白

質(zhì)產(chǎn)量與

功能。小核酸藥物的精準(zhǔn)干預(yù)

，帶來(lái)了三大顛覆性?xún)?yōu)勢(shì)

：

一是拓寬靶點(diǎn)范圍

，

理論上已知序列的致病基因均可成為藥物靶點(diǎn)

，解決大量

“

不可成藥

”

難題

；

二是藥物療效持久

，可實(shí)現(xiàn)半年乃至一年給藥一次

，顯著提升依從性

；

三是研發(fā)路徑直接

，僅需針對(duì)已知基因序列設(shè)計(jì)藥物

，與蛋白質(zhì)相比結(jié)構(gòu)

更具確定性。小核酸藥物主要包

括反義核

酸（ASO）

、小

干

擾

核

酸（siRNA）

、微

小

RNA（miRNA）

、核

酸適

配

體（Aptamer）和

轉(zhuǎn)

運(yùn)

RNA（tRNA）碎

片。目

前

研

究

最

熱

門(mén)

的

小

核

酸

藥

物

主

要

是

ASO、siRNA和

Aptamer。表1：RNA藥物的分類(lèi)和特性類(lèi)型長(zhǎng)度單雙鏈靶點(diǎn)作用位點(diǎn)作用原理優(yōu)缺點(diǎn)應(yīng)用mRNA-單鏈--翻譯表達(dá)目的蛋白作為抗原高效能、低成本、安全性高，但穩(wěn)定性差、遞送效率低主要用于作為各種疾病的疫苗，如新型冠狀病毒疫苗siRNA21-25個(gè)堿

基對(duì)雙鏈mRNA細(xì)胞質(zhì)靶向并切割mRNA，抑制蛋白質(zhì)的翻譯特異性高，但具有免疫原性主要用于治療各種肝臟疾病和罕見(jiàn)病，如急性肝卟啉癥和遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性疾病miRNA約22個(gè)核苷酸單鏈mRNA細(xì)胞質(zhì)主要通過(guò)靶向

mRNA

抑制翻譯，也可以降解mRNA一個(gè)

miRNA

可以調(diào)節(jié)多種mRNA的表達(dá)，但是特異性低、毒副作用大可用于構(gòu)建基因敲除小鼠一、從小核酸藥物英克司蘭躋身重磅藥物行列，

看小核酸藥物高成長(zhǎng)屬性行業(yè)深度報(bào)告·

醫(yī)藥生物行業(yè)3資料來(lái)源：

廈門(mén)大學(xué)國(guó)家傳染病診斷試劑與疫苗工程技術(shù)究中心，1.

ASO：ASO

作用于

mRNA

到蛋白質(zhì)的翻譯過(guò)程，是

一

種人工

合成的短單鏈寡核

苷酸，進(jìn)

入細(xì)胞后，通過(guò)兩種途徑

（RNase

H1

依賴(lài)性裂解機(jī)制、

空

間

位

阻

機(jī)

制

）

調(diào)

控

蛋白

質(zhì)

生

成

。目

前

全

球

有13個(gè)ASO

藥物曾獲批上市，

超過(guò)

50個(gè)

ASO藥物處于臨床研究

階段，治療領(lǐng)

域覆蓋中樞神

經(jīng)

系統(tǒng)、心血管

、

抗

感

染

和

腫

瘤

等

。

領(lǐng)

軍

企

業(yè)

Ionis

開(kāi)

發(fā)

的

諾

西

那

生

鈉

（商

品

名：

Spinraza）是目

前

銷(xiāo)

售

額

最

大的

ASO

藥物，

2024

年

的

全

球

銷(xiāo)

售

額

為

15.73

億

美

元。圖1：細(xì)胞質(zhì)中基于A(yíng)SO

的基因調(diào)節(jié)機(jī)制ASO13-30個(gè)核

苷酸單鏈mRNA

、miRNA、

Pre-mRNA細(xì)胞核、細(xì)胞質(zhì)抑制/降解mRNA，剪接調(diào)控，上調(diào)蛋白質(zhì)翻譯；

靶向并降解mRNA可以不通過(guò)載體直接遞送至效應(yīng)部位，

但是半衰期較短用于治療各種罕見(jiàn)病，如杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥Aptamer20-100個(gè)核

苷酸單鏈蛋白質(zhì)細(xì)胞外功能抑制；具有明確三維結(jié)構(gòu)，特異性結(jié)合并抑制蛋白質(zhì)特異性高，可作為載體遞送藥物拮抗抗體，破壞疾病相關(guān)靶點(diǎn)相互作用，作為載體遞送治療藥物資料來(lái)源：

MilliporeSigma，2.

小干擾

RNA（siRNA）：siRNA

是

一

類(lèi)

人

工

合

成

的

雙

鏈

短

RNA

分

子

，能

夠

結(jié)

合

AGO

蛋白組裝成

RNA

誘

導(dǎo)

沉

默

復(fù)

合

體（RISC）

，

其

一

條

鏈

被

降

解

，

另

一

條

鏈

通

過(guò)

堿

基

互

補(bǔ)

配

對(duì)

原

則

結(jié)

合

并

切

割

降

解

靶

基

因

的

mRNA、阻斷

靶

蛋白

的

表

達(dá)

，

從

而

達(dá)

到

治

療

相

關(guān)

疾

病

的目

的。在

沒(méi)

有

保

護(hù)

性

遞

送

載

體

的

情

況

下

，siRNA

需

進(jìn)行行業(yè)深度報(bào)告·

醫(yī)藥生物行業(yè)4資料來(lái)源：

Nat

Rev

Drug

Discov，3.

RNA適配體

(Aptamer)：Aptamer

是

一

段

經(jīng)

體

外

篩

選

得

到

的、折

疊

成

特

殊

三

維

結(jié)

構(gòu)

的

短

單

鏈

寡

核

苷

酸

，能

特

異

性

結(jié)

合

較大

范

圍

的目

標(biāo)

，包

括

蛋白

質(zhì)

、

小

分

子

、

金

屬

離

子

、

病

毒

、

細(xì)

菌

和

全

細(xì)

胞

，其

高

特

異

性

和

結(jié)

合

親

和

力可達(dá)到抗體水平。相比抗

體藥

物，

Aptamer

具

有

體

積

小、較

低

免

疫

原

性、無(wú)

細(xì)

胞

化

學(xué)

合

成

以

及

較

強(qiáng)組織穿透力、易修

飾成本低

等優(yōu)點(diǎn)，但其三維

構(gòu)象受

pH

影響較大，親和性高度

依

賴(lài)于溶液性質(zhì)。第

一

款

Aptamer

藥物Pegaptanib

于2004

年獲FDA批準(zhǔn)，通過(guò)空間結(jié)

構(gòu)與血管

內(nèi)皮生長(zhǎng)因子（VEGF）結(jié)

合

，抑

制

血

管

生

成

達(dá)

到

治

療

效

果

，因

此

被

開(kāi)

發(fā)

用

于

治

療

濕

性

年

齡

相

關(guān)

性

黃

斑

變

性。化

學(xué)

修

飾

，以

確

保

給

藥

后

的

穩(wěn)

定

性

。

N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）偶

聯(lián)

是

增

加

siRNA

靶器官積累和促進(jìn)其細(xì)胞攝取的

有效方法。美國(guó)

Alnylam公司處于

siRNA藥物研發(fā)的前列，

2018年公司獲批的siRNA藥物

Patisiran

是全球首個(gè)

siRNA藥物，2024年

銷(xiāo)

售

額

2.53億美元。圖2：

siRNA作用機(jī)制資料來(lái)源：

Biomedicines，（二）長(zhǎng)效持久帶來(lái)顛覆性潛力，市場(chǎng)進(jìn)入產(chǎn)品兌現(xiàn)期行業(yè)深度報(bào)告·

醫(yī)藥生物行業(yè)圖3：用于靶向給藥系統(tǒng)的各種適配體偶聯(lián)物5類(lèi)別小核酸藥物小分子藥物抗體藥物分子量中（>7kDa）小（<500da）大（>

150kDa）靶點(diǎn)豐富度高中低作用類(lèi)型堿基互補(bǔ)配對(duì)靜電力吸附蛋白相互作用特異性強(qiáng)中強(qiáng)半衰期長(zhǎng)（以月計(jì)）短（以小時(shí)計(jì)）中（以周計(jì)）免疫原性低低中-高基因污染風(fēng)險(xiǎn)無(wú)無(wú)無(wú)生產(chǎn)成本中低高新產(chǎn)品早期設(shè)計(jì)時(shí)間數(shù)周數(shù)月數(shù)月新產(chǎn)品開(kāi)發(fā)難度較低中高給藥方式靜脈、皮下注射或局部給藥口服、靜脈注射或局部給藥等靜脈注射安全性

/

毒性肝腎毒性和超敏反應(yīng)脫靶效應(yīng)、潛在毒性免疫不良反應(yīng)優(yōu)勢(shì)維度具體內(nèi)容作用靶點(diǎn)豐富不受靶點(diǎn)成藥性限制，

理論上各種由特定基因過(guò)表達(dá)引起的疾病都可以通過(guò)小核酸藥物進(jìn)行治療，并且可以及時(shí)響應(yīng)靶基因的突變以進(jìn)行調(diào)整靶向特異性強(qiáng)小核酸藥物作用于靶基因轉(zhuǎn)錄的mRNA，在疾病上游進(jìn)行調(diào)控，可以實(shí)現(xiàn)單堿基水平的編輯，保證藥物的特異性。隨著遞送系統(tǒng)的不斷更新，

藥物靶向性不斷優(yōu)化藥物作用長(zhǎng)效小核酸藥物以mRNA

為目標(biāo)，

在體內(nèi)可以通過(guò)多次循環(huán)工作持續(xù)起效。隨著化學(xué)修飾技術(shù)的不斷進(jìn)步，小核酸藥物穩(wěn)定性不斷提

高，有望實(shí)現(xiàn)以月甚至年為單位的半衰期，減少給藥頻次，提升患者依從性研發(fā)成功率高小核酸藥物直接針對(duì)靶基因

mRNA序列進(jìn)行設(shè)計(jì)，從而避免了傳統(tǒng)藥物開(kāi)發(fā)中的大規(guī)模設(shè)計(jì)、優(yōu)化、篩選周期，

藥物設(shè)計(jì)得以主動(dòng)

進(jìn)行，研發(fā)成功率得以提高。且從動(dòng)物實(shí)驗(yàn)到人體試驗(yàn)有很強(qiáng)的一致性，臨床試驗(yàn)階段成功率>60%生產(chǎn)相對(duì)快速相比小分子藥物不需要對(duì)復(fù)雜的合成路線(xiàn)進(jìn)行優(yōu)化、規(guī)模化放大生產(chǎn)；相比抗體類(lèi)藥物不需要對(duì)蛋白進(jìn)行修飾，同時(shí)也避免了大規(guī)模哺乳動(dòng)物細(xì)胞發(fā)酵及蛋白純化，

生產(chǎn)相對(duì)較快平臺(tái)優(yōu)勢(shì)明顯相比小核酸藥物序列，

其化學(xué)修飾、遞送系統(tǒng)同樣重要，建立以核酸修飾、遞送系統(tǒng)為核心的藥物研發(fā)平臺(tái)對(duì)小核酸藥物開(kāi)發(fā)優(yōu)勢(shì)明顯新一代治療技術(shù)小核酸藥物的技術(shù)核心優(yōu)勢(shì)在于精準(zhǔn)靶向

、

長(zhǎng)效持久

、

設(shè)計(jì)靈活和生產(chǎn)高效，其在藥物研發(fā)領(lǐng)域具有顛覆性潛力

。

同時(shí)

，

這些特性也使得小核酸藥物相比其他類(lèi)型藥物的研發(fā)成功率相對(duì)更高、生

產(chǎn)相對(duì)快

速、平臺(tái)優(yōu)勢(shì)明顯。表2：小核酸藥物的優(yōu)勢(shì)資料來(lái)源：

Acta

Pharmaceutica

Sinica

B，

藥智網(wǎng)，參考小核酸領(lǐng)域頭

部企業(yè)Alnylam的

研

發(fā)

成

功

率，從

臨

床I期到

III期

的

累

計(jì)

轉(zhuǎn)

化

率

達(dá)

到66.7%，相比靶向藥（10.3%）和

醫(yī)

藥

行

業(yè)

整

體

的

研

發(fā)

成

功

率

（5.7%）提

高

6-12

倍。Alnylam

超高的臨床轉(zhuǎn)化率與小核酸藥

物特性

、

技術(shù)平臺(tái)的通用性

強(qiáng)密不可

分。表3：小核酸藥物和小分子藥物、抗體藥物對(duì)比行業(yè)深度報(bào)告·

醫(yī)藥生物行業(yè)資料來(lái)源：6資料來(lái)源：

AInylam

Pharmaceuticals

官網(wǎng)，

藥明康德，小核酸藥物的研發(fā)

中，ASO和

siRNA是小核酸藥物的研

發(fā)重點(diǎn)，在

整

體

研

發(fā)

中占

比

分

別

為

38%和

32%。

在目

前

在

研

的

siRNA

藥物中，布局適應(yīng)癥已經(jīng)

從過(guò)去的罕見(jiàn)病向

重大慢性

病及神經(jīng)疾病領(lǐng)

域

延

伸

，

小

核

酸

藥

物

在

研

管

線(xiàn)

適

應(yīng)

癥

排

名

前

五

的

疾

病

依

次

是

腫

瘤（24%）

、遺

傳

病

(22%)、感

覺(jué)器官疾病

(13%)、心

血

管

系

統(tǒng)

疾

病

(12%)、消

化

代

謝

性

疾

病（9%）

。此

外

，

小

核

酸

藥

物

也

在

皮

膚病、血液病、泌尿

、感染等

多個(gè)領(lǐng)域布局。圖4：Alnylam

RNAi藥物和靶向藥研發(fā)成功率對(duì)比行業(yè)深度報(bào)告·

醫(yī)藥生物行業(yè)7資料來(lái)源：

Cytiva，綜合來(lái)看

，當(dāng)前小核酸藥物研發(fā)重點(diǎn)主要集中于由單基因高相關(guān)驅(qū)動(dòng)

、

致病機(jī)制更明確

（如功能性蛋白

/酶

表

達(dá)

上

調(diào)

、下

調(diào)

或

缺

失

等

）的

適

應(yīng)

癥

，同時(shí)

對(duì)

于

慢

性

疾

病

或

肝

臟

疾

病

同

樣

具

備

機(jī)

制

適

配性與遞送優(yōu)勢(shì)。全球小核酸市場(chǎng)規(guī)

模持續(xù)增

長(zhǎng)，siRNA

市

場(chǎng)

規(guī)

模

增

長(zhǎng)

迅

速

。

全

球

小

核

酸

藥

物

市

場(chǎng)

規(guī)

模

從2019年的

27

億美元增長(zhǎng)到

2024

年的

57

億

美

元

，復(fù)

合

年

增

長(zhǎng)

率

為

16.2%。

根

據(jù)

弗

若

斯

特

沙

利

文

預(yù)

測(cè)

，

2029

年及2034年

將

分

別

達(dá)

到206億美元及549億

美

元

，2024年至2029年

的

復(fù)

合

年

增

長(zhǎng)

率

為29.4%

，2029

年至

2034

年

的

復(fù)

合

年

增

長(zhǎng)

率

為

21.6%。siRNA

市

場(chǎng)占

比

逐

步

提

升

，

2019

年為

2

億

美

元

(占比

6.2%)

，

2024

年

增

長(zhǎng)

為

24

億

元

美

元

(占比為

44.5%)，未來(lái)

siRNA

藥

物

有

望

成

為

小

核

酸

藥

物

中

的

主

要

類(lèi)

型。saRNA,3%

aptamer,5%miRNA,8%sgRNA,

14%siRNA,32%在研小核酸藥物適應(yīng)癥分布神經(jīng)系統(tǒng),2%皮膚,

7%消化及代謝,9%心血管,

12%腦血管,

1%腫瘤,24%行業(yè)深度報(bào)告·

醫(yī)藥生物行業(yè)圖5：小核酸藥物在研類(lèi)型和適應(yīng)癥分布泌尿,3%血液病,4%在研小核酸藥物類(lèi)型分布遺傳病,22%感官病,

13%ASO,38%8感染,3%資料來(lái)源：

瑞博生物招股書(shū)，

弗若斯特沙利文，我國(guó)仍處于小核酸藥物市場(chǎng)發(fā)展的早期階段

。目前國(guó)內(nèi)患者人群基數(shù)大

，

未被滿(mǎn)足的的臨床需求

較

多，隨

著

國(guó)

內(nèi)

小

核

酸

藥

物

技

術(shù)

的

不

斷

成

熟，國(guó)

內(nèi)

市

場(chǎng)

也

將

進(jìn)

入

快

速

發(fā)

展

期，據(jù)

Evaluate

Pharma圖7：按藥物類(lèi)型劃分的全球小核酸藥物市場(chǎng)明細(xì)行業(yè)深度報(bào)告·

醫(yī)藥生物行業(yè)圖6：2019-2034年全球小核酸藥物市場(chǎng)規(guī)模資料來(lái)源：

瑞博生物招股書(shū)，

弗若斯特沙利文，9和

BCG

統(tǒng)計(jì)分析，預(yù)計(jì)到

2030

年

我

國(guó)

小

核

酸

藥

物

市

場(chǎng)

將

達(dá)

到

100

億

元。（三）長(zhǎng)效代謝性疾病成藥性被驗(yàn)證，

小核酸藥物迎來(lái)密集催化小

核

酸

藥

物

的

研

發(fā)

歷

程

并

非

一

蹴

而

就

，而

是

以

罕

見(jiàn)

遺

傳

病

作

為

突

破口

，驗(yàn)

證

了

技

術(shù)

的

可

行

性

與臨床價(jià)值；

再憑借肝遞送系統(tǒng)等關(guān)鍵技術(shù)的成熟

，

逐步向患者基數(shù)龐大的慢性病領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)革命性拓展。從

1978

年

反

義

核

酸

概

念

首

次

提

出

，到

1998

年

首

款

ASO

藥物獲批，行業(yè)歷

經(jīng)多次起

落，但自2016

年

兩

款

重

要

的

反

義

寡

核

苷

酸（ASO）

藥

物

上

市以

來(lái)

，

這

一

市

場(chǎng)

逐

漸

打

破了

長(zhǎng)

久以

來(lái)

的

沉

寂

，

開(kāi)始展現(xiàn)出強(qiáng)勁的增

長(zhǎng)勢(shì)頭。隨

著行業(yè)技術(shù)的更新

迭代，GalNac技術(shù)已充分驗(yàn)證，肝靶向

遞送效率顯著提升

，成功克服了成藥瓶頸，迎來(lái)商業(yè)化爆發(fā)的關(guān)鍵時(shí)期。

2021年

諾

華

的

長(zhǎng)

效

降

脂

針

英

克

司

蘭（Inclisiran）上

市

，標(biāo)

志

著

小

核

酸

藥物

從

罕

見(jiàn)

病

邁

向

代

謝

性

疾

病

，小

核

酸

藥

物

即

將

迎

來(lái)

密

集

催

化。圖8：小核酸藥物發(fā)現(xiàn)到臨床應(yīng)用時(shí)間軸資料來(lái)源：

Signal

Transduct

Target

Ther，肝靶向技術(shù)成熟帶動(dòng)小核酸藥物的進(jìn)一步發(fā)展

，其他遞送平臺(tái)的成功將帶來(lái)較高的技術(shù)壁壘

。在所有適應(yīng)癥或在研靶點(diǎn)中

，

肝臟是小核酸藥物最先跑通遞送與轉(zhuǎn)化的器官

，主要因?yàn)楦闻K器官的天然生物優(yōu)勢(shì)與GalNAc（三聚乙酰半乳糖胺

）等相關(guān)

遞送平臺(tái)的高度適

配。一

方

面，肝細(xì)胞膜表面天然高度表達(dá)

ASGPR（去

唾

液

酸

糖

蛋白

受

體

），

為

GalNAc偶聯(lián)提供了高度特異、可重復(fù)的受體介導(dǎo)內(nèi)吞通路

；

另一方面

，肝臟在生理上具備極強(qiáng)的外源物清除與耐受能力

，

在對(duì)安全性和有效性上擁有更寬的劑量

窗口。2018

年

帕

替

西

蘭

(Patisiran)是首個(gè)獲得

FDA

批準(zhǔn)的

siRNA

治

療

藥

物

，其

基

于

脂

質(zhì)

納

米

顆

粒(LNP)遞送系統(tǒng)，靶向肝細(xì)胞

，是首個(gè)用于治療

ATTR

的

非

病

毒

載

體

基

因

治

療

藥

物

。

隨

著

GaINAc偶聯(lián)遞送技術(shù)的發(fā)

展和成熟，大大地提高了核酸

藥物的肝

臟靶向遞送效果：2022年

采

用

增

強(qiáng)

型

穩(wěn)

定化學(xué)

(ESC)-GaINAc遞送系統(tǒng)的第二代

ATTR升級(jí)產(chǎn)品vutrisiran

上市。其他器官靶向小核酸藥物的遞送

，

如中樞神經(jīng)系統(tǒng)

、腎臟等組織

，還處于非成熟的平臺(tái)規(guī)模化行業(yè)深度報(bào)告·

醫(yī)藥生物行業(yè)10資料來(lái)源：

復(fù)宏漢霖，全球市場(chǎng)來(lái)看，2025年

小

核

酸

上

市

公

司

獲

得

資

本

市

場(chǎng)

的

青

睞

。

2025

年

底

全

球

小

核

酸

行

業(yè)

龍

頭Alnylam

總市值突破

500億

美

元

。

Arrowhead

自

主

開(kāi)

發(fā)

的

TRIM

平

臺(tái)

可

實(shí)

現(xiàn)

肝

內(nèi)

及

肝

外

組

織

的

靶向遞送，覆蓋

ALK7

和

INHBE

的

等

代

謝

、

神

經(jīng)

退

行

性

疾

病

藥物

，2025

年

股價(jià)

漲

幅

約

253%。全球ASO

龍頭

Ionis

已有

Spinraza

等

6

款

ASO

療

法

獲

批

上

市

（已

退

市

藥

物

除

外

）

，

2025

年

股價(jià)

漲幅約

126%。展望

2026年

，小

核

酸

藥

物

將

迎

來(lái)

多

領(lǐng)

域

的

密

集

催

化

，景

氣

度

持

續(xù)

攀

升。1、研發(fā)端

大

適

應(yīng)

癥

數(shù)

據(jù)

集

中

讀

出

。

海外

siRNA

公

司

在

研

項(xiàng)目

26

年

數(shù)

據(jù)

讀

出

等

催

化

劑

。

2026年有望見(jiàn)證小核酸

在減重領(lǐng)

域（肝臟靶向、脂肪靶向

和肌

肉靶向）

、IgA

腎病、

CNS

系統(tǒng)、ApoC3、LPA、

AGT

等

熱

門(mén)

領(lǐng)

域

/靶點(diǎn)

的

臨床

數(shù)據(jù)讀出。Alnylam：

推

進(jìn)

Nucresiran用于

ATTR-CM和

ATTR-PN

的

III期

試

驗(yàn)、推

進(jìn)

AGTsiRNA藥物

Zilebesiran用

于

高

血

壓

的

III期

ZENITH試驗(yàn)；

26H1完成

Mivelsiran

用

于腦淀粉樣血管病的II期

cAPPricorn-1

試驗(yàn)；

26H1

啟

動(dòng)

用

于

阿

爾

茨

海

默

病

的

II期試驗(yàn)；26H2

讀出

ALN-2232（靶向脂肪組織

ALK7）的

I期

試

驗(yàn)

數(shù)

據(jù)；26H2

讀出

ALN-HTT02

用

于

亨

廷

頓

舞

蹈

癥

的

I期

試

驗(yàn)

數(shù)

據(jù)

，

驗(yàn)證

CNS

遞送；

26H2

讀出

ALN-6400

用

于

出

血

性

疾

病

的

I

期

健康人群

數(shù)

據(jù)

和

用

于

HHT（遺

傳

性

出血性毛細(xì)血管擴(kuò)張

癥

）的

II期試驗(yàn)數(shù)據(jù)；26H2啟動(dòng)靶向

GRB14

的

ALN-4324用于

T2D

的

II期試驗(yàn)。Arrowhead：

ApoC3

siRNA

藥物

Plozasiran

用于

sHTG

預(yù)

計(jì)

26Q3公布

III

期

試

驗(yàn)

數(shù)

據(jù)；ANGPTL3siRNA

藥物

Zodasiran

預(yù)計(jì)

26H1完成III期

試

驗(yàn)

入

組

；

PCSK9/ApoC3雙靶siRNA藥物

ARO-DIMER-PA

將于

26Q3

末公布

I/II

期

試

驗(yàn)

初

步

數(shù)

據(jù)

。

減

重

領(lǐng)

域：

26

年

將

持

續(xù)

更

新

INHBE和

ALK7

siRNA

藥

物

，Ib

期

試

驗(yàn)

將

啟

動(dòng)。WaveLifeSciences：

加

速

推

進(jìn)

INHBEsiRNA藥物

WVE-007

的

IIa期

INLIGHT

試驗(yàn)

MAD階段以及啟動(dòng)聯(lián)合

治療和維

持治療的新臨床；RNA編

輯

領(lǐng)

域

26Q1將公布

WVE-006用于

AATD

的Ib/IIa期

RestorAATion-2

試驗(yàn)

400mgMAD數(shù)據(jù)、600mgSAD

和

MAD數(shù)

據(jù)

將

于

年

內(nèi)

公

布

；

用

于肝病的PNPLA3

siRNA

藥物

WVE-008將提交

CTA

申請(qǐng)。探索階段；

一

旦研

發(fā)成功，短期將為該平臺(tái)樹(shù)

立較高的

技術(shù)壁壘。圖9：GalNAc（三聚乙酰半乳糖胺）藥物遞送平臺(tái)機(jī)制行業(yè)深度報(bào)告·

醫(yī)藥生物行業(yè)11治療領(lǐng)域藥物公司類(lèi)型遞送方式靶點(diǎn)適應(yīng)癥催化劑時(shí)間罕見(jiàn)病EplontersenIonisASOGalNAc皮下注射TTRATTR-CMⅢ期臨床數(shù)據(jù)讀出2026H1NucresiranAlnylamsiRNAGalNAc皮下注射TTRATTR-CM推進(jìn)TRITON-CM/PNⅢ期臨床2026WVE-N531WaveLifeSciencesSplicing靜脈滴注DMDExon53DMD提交NDA（支持加速批準(zhǔn)）2026心血管ZilebesiranAlnylam/羅氏siRNAGalNAc皮下注射AGT高血壓推進(jìn)ZENITH

Ⅲ期臨床2026BW-00163舶望制藥/諾華siRNAGalNAc皮下注射AGT高血壓臨床Ⅱ期數(shù)據(jù)讀出26年底/27年RBD4059瑞博siRNAGalNAc皮下注射FXI冠狀動(dòng)脈疾病臨床Ⅱ期數(shù)據(jù)讀出2026CNSZilganersenIonisASO鞘內(nèi)注射GFAP亞歷山大病上市申請(qǐng)2026

年UlefnersenIonisASO鞘內(nèi)注射SOD1肌萎縮側(cè)索硬化Ⅲ期臨床數(shù)據(jù)讀出2026H1MivelsiranAlnylamsiRNA鞘內(nèi)注射APPCAA/阿爾茨海默病CAA完成cAPPricom-1Ⅱ期入組；開(kāi)始阿爾茲海默

癥的Ⅱ期臨床2026H1ALN-HTT02AlnylamsiRNA鞘內(nèi)注射HTTExon1亨廷頓病Ⅰ期數(shù)據(jù)2026H2ARO-SNCAArrowhead/諾華siRNATRIM皮下注射（脂質(zhì)偶聯(lián)）α-synuclein(SNCA)帕金森病臨床試驗(yàn)申請(qǐng)2026

年初代謝PlozasiranArrowhead/維亞臻/賽諾

菲siRNAGalNAc

皮下注射ApoC3sHTGⅢ期臨床數(shù)據(jù)讀出2026Q3Pelacarsen諾華/IonisASOGalNAc皮下注射Lp(a)sHTGⅢ期臨床數(shù)據(jù)讀出2026H1OlezarsenIonisASOGalNAc皮下注射ApoC3sHTG提交sHTG適應(yīng)癥上市申請(qǐng)2026SYH2053石藥siRNAGalNAc皮下注射PCSK9高膽固醇血癥/混合型血脂異常臨床Ⅲ期2026ARO-ALK7ArrowheadsiRNATRIM皮下注射（脂質(zhì)偶聯(lián)）ALK7肥胖啟動(dòng)Ib期試驗(yàn)2026ARO-INHBEArrowheadsiRNATRIM皮下注射（脂質(zhì)偶聯(lián)）INHBE肥胖啟動(dòng)Ib期試驗(yàn)2026WVE-007WaveLifeSciencesRNAiGalNAc皮下注射INHBE肥胖3/6個(gè)月多劑量數(shù)據(jù)讀出；啟動(dòng)2a期多劑量組2026H1ALN-4324AlnylamsiRNAGalNAc皮下注射GRB14

（生長(zhǎng)因子受體結(jié)合

蛋白

14）2型糖尿病啟動(dòng)Ⅱ期臨床2026H1ALN-2232AlnylamsiRNAGalNAc皮下注射ALK7肥胖與體重管理Ⅰ期數(shù)據(jù)讀出2026H2行業(yè)深度報(bào)告·

醫(yī)藥生物行業(yè)表4：2026年預(yù)期小核酸藥物關(guān)鍵數(shù)據(jù)讀出12資料來(lái)源：2、大

單

品

有

望

加

速

放

量

。諾華

Inclisiran（降

脂

藥

）有

望

加

速

放

量

，此

前

小

核

酸

藥

物

商

業(yè)

化

已在諾華

Leqvio

等

產(chǎn)

品

上

實(shí)

現(xiàn)

驗(yàn)

證

。

全球首款

siRNA

超

長(zhǎng)

效

降

脂

藥

Leqvio（英

克

司

蘭

鈉

注

射

液

，Inclisiran）2024

年收入

7.54

億

美

元

，同

比

增

長(zhǎng)

114%；

2025

年銷(xiāo)售額11.98

億

美

元

，同

比

增

長(zhǎng)57%

，躋

身

“

重

磅

炸

彈

”

藥

物

行

列。3、全

球

及

中

國(guó)

創(chuàng)

新

藥

企

BD

交

易

爆

發(fā)

，

可

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標(biāo)

的

大

大

增

加

。近

年

來(lái)

，

舶

望、瑞

博、圣

因

等中國(guó)企業(yè)已與

MNC

達(dá)成

BD

交

易

，展

現(xiàn)

出

中

國(guó)

小

核

酸

的

全

球

競(jìng)

爭(zhēng)

力

，多

個(gè)

小

核

酸

藥

物

公

司

IPO

上市

—

—2026

年

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是

小

核

酸

企

業(yè)

上

市

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大

年

，傳

統(tǒng)

企

業(yè)

布

局

的

小

核

酸

平

臺(tái)

也

紛

紛

露

出

水

面

。2025

年

9

月

3日舶望制藥與諾華

達(dá)成

54億

美

元

心

血

管

小

核

酸

管

線(xiàn)

授

權(quán)

協(xié)

議，疊

加

諾

華

22億

美

元

引

入

Arrowhead臨床前

siRNA

資

產(chǎn)

，標(biāo)

志

著

小

核

酸

藥

物

賽

道

正

式

進(jìn)

入

"超

級(jí)

加

速

期

"。4、MNC加

大

布

局

AOC，

重磅

AOC產(chǎn)品

有望

上市

。2025

年

10

月

，諾

華

正

式

宣

布以

120

億美元

現(xiàn)

金，溢

價(jià)

收

購(gòu)

Avidity

Biosciences，進(jìn)

入

抗

體

偶

聯(lián)

寡

核

苷

酸

(AOC，Antibody-OligonucleotideConjugate)技

術(shù)

平

臺(tái)

的

布

局

。以

Avidity

Biosciences的治療杜氏肌營(yíng)養(yǎng)

不良

(DMD)的

AOC藥物delpacibart

zotadirsen

(del-zota)為

例

，分

子

設(shè)

計(jì)

上

單

抗

偶

聯(lián)

磷

酰

二

胺

嗎

啉

代

寡

核

苷

酸

(PMO),靶向遞送系統(tǒng)通過(guò)人

轉(zhuǎn)鐵蛋白

受體

1(TfR1)抗

體

精

準(zhǔn)

定

位

肌

肉

組

織

，突

破

血

肌

屏

障

限

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。PMO較傳統(tǒng)ASO具

有

更

高

的

穩(wěn)

定

性

與

生

物

利

用

度

。

Del-zota預(yù)計(jì)

2026

年

上

市

銷(xiāo)

售。（四）全球小核酸賽道投融資持續(xù)推進(jìn)近年來(lái)小核酸藥物

的投融資

及

BD均有顯著突破。2024年先衍生物成功完

成近億元

融資，所獲資金將重點(diǎn)用于推

動(dòng)其小核

酸新藥管線(xiàn)的臨床

研究進(jìn)程；

2025年

5

月

國(guó)

內(nèi)

創(chuàng)

新

藥

企

靖

因

藥

業(yè)

與

基

因藥物研發(fā)巨頭CRISPR

Therapeutics達(dá)

成

合

作

，開(kāi)

展

siRNA療法的聯(lián)合開(kāi)發(fā)與商

業(yè)化

探索

，這

是CRISPRTherapeutics

首

次

布

局

小

核

酸

藥

物

領(lǐng)

域

；

7

月

，瑞

博

生

物

海

外

研

發(fā)

中

心

率

先

完

成

3300

萬(wàn)美元融資，隨后

完

成

逾

2

億

元

人

民

幣

的

E

輪

融

資

，為

公

司

全

球

化

研

發(fā)

布

局

提

供

資

金

支

撐。小核酸藥物

BD

方面也

迎

來(lái)

歷

史

性

爆

發(fā)

。

Insight

數(shù)

據(jù)

庫(kù)

顯

示

，近

三

年

全

球

小

核

酸

藥

物

領(lǐng)

域

共達(dá)成近百起

BD

合

作

，交

易

筆

數(shù)

和

交

易

金

額

均

在

逐

年

提

升

，其

中

2025

年

達(dá)

成

了

30

多筆

BD

合作，交易總金額近

300

億

美

元

。

2025

年

9

月

3

日

舶

望

制

藥

與

諾

華

53.6

億

美

元

合

作

創(chuàng)

行

業(yè)

紀(jì)

錄

，預(yù)

示

小核酸藥物邁入

“

大

藥

企

買(mǎi)

單

、

全

球

化

落

地

”

新

階

段。抗病毒BepirovirsenGSK/IonisASOGalNAc皮下注射HBVRNA/S抗原HBV提交上市申請(qǐng)2026H1其他SefaxersenIonisASOGalNAc皮下注射ComplementFactorB(CFB)IgA腎病臨床Ⅲ期數(shù)據(jù)讀出2026WVE-006WaveLifeSciencesRNAediting-AATDα-1抗胰蛋白酶缺乏Ib/Ⅱa期多劑量數(shù)據(jù)讀出2026行業(yè)深度報(bào)告·

醫(yī)藥生物行業(yè)13資料來(lái)源：

Insight

數(shù)據(jù)庫(kù)，諾華引領(lǐng)小核酸領(lǐng)

域收并購(gòu)

及

BD交

易

熱

潮

，

關(guān)

注

MNC交易動(dòng)作。2025

年

全

球

小

核

酸

賽

道

交易

中，諾

華

不

僅

多

次

出

手，更

獨(dú)占

前

四

大

交

易

席

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體

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億

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元

收

購(gòu)

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公

司

AvidityBiosciences

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億

美

元

再

次

牽

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舶

望

制

藥

加

碼

心

血

管RNAi

療法、

22

億美元買(mǎi)下Arrowhead一

款

臨

床

前siRNA療法、17

億

美

元

收

購(gòu)

腎

臟

疾

病miRNA

藥

物

研

發(fā)

公

司RegulusTherapeutics。圖10：全球小核酸藥物交易趨勢(shì)

（左軸：個(gè)；右軸：百萬(wàn)美元）行業(yè)深度報(bào)告·

醫(yī)藥生物行業(yè)14時(shí)間轉(zhuǎn)讓方受讓方總金額首付款交易內(nèi)容2023年

5

月大睿生物康諾亞//共同研發(fā)同類(lèi)首創(chuàng)慢性腎炎siRNA藥物2023年

12

月瑞博生物齊魯制藥7億元/RBD7022在大中華區(qū)的開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化的獨(dú)家權(quán)利授權(quán)2024年

1

月瑞博生物勃林格

?

英格翰25.79億美元0.27億美元SR111/SR1122024年

1

月舶望制藥諾華41.65億美元1.85億美元BW-02；

BW-001632024年

12

月佑嘉生物麗珠醫(yī)藥//YJH-0122025年

1

月AlloyTherapeutics賽諾菲超4億美元/用于中樞神經(jīng)系統(tǒng)的ASO藥物（合作開(kāi)發(fā)）資料來(lái)源：

Insight

數(shù)據(jù)庫(kù)，此外，

GSK

以

潛

在

總

金

額

7.45億

美

元

引

進(jìn)

Empirico治療

COPD

的

siRNA

新藥

，與

CAMP4合作開(kāi)發(fā)

針

對(duì)

神

經(jīng)

退

行

性

疾

病

和腎

臟

疾

病

相

關(guān)

多

個(gè)

基

因

靶

點(diǎn)

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候選藥物

。

賽

諾

菲以

超

4

億美元與

Alloy

合

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發(fā)

用

于

中

樞

神

經(jīng)

系

統(tǒng)

的

ASO

藥物

、以

近

4

億美元引進(jìn)維亞臻

APOC3

siRNA

新藥Plozasiran

的

大

中

華

區(qū)

權(quán)

益。表5：2023-2026年小核酸領(lǐng)域全球交易情況（截至2026年3月）行業(yè)深度報(bào)告·

醫(yī)藥生物行業(yè)圖11：諾華2025年達(dá)成的小核酸相關(guān)交易152025年

2

月StokeTherapeutics渤健5.5億美元/遺傳性癲癇ASO藥物zorevunersen的權(quán)利2025年

5

月ADARxPharmaceuticals艾伯維數(shù)十億美元/siRNA技術(shù)開(kāi)發(fā)藥物2025年

5

月Rznomics禮來(lái)超

13億美元/反式剪接核酶（trans-splicing

ribozyme）平臺(tái)開(kāi)發(fā)和商業(yè)化新型RNA編輯療法2025年

5

月CityTherapeuticsBiogen10.46億美元/RNAi觸發(fā)分子2025年

5

月國(guó)為醫(yī)藥信立泰藥業(yè)3.7

億元1.8

億元GW9062025年

5

月靖因藥業(yè)CrisprTherapeutics8

億美元0.95

億美元SRS-D107等2025年

8

月維亞臻賽諾菲3.95億美元1.3

億美元Plozasiran的大中華區(qū)權(quán)益2025年

8

月SkyhawkTherapeutics默克超20億美元/用于RNA選擇性剪接的Skyhawk小分子新藥平臺(tái)2025年9

月ArrowheadPharmaceuticals諾華22億美元/α-突觸核蛋白靶向分子2025年9

月舶望制藥諾華53.6億美元1.6

億美元嚴(yán)重高甘油三酯血癥（sHTG）和混合性血脂異常的發(fā)現(xiàn)階段下一代分子的中國(guó)境外許可權(quán)，以及BW-00112（ANGPTL3）的首次談判權(quán)2025年9

月邁威生物KalexoBio,Inc.10億美元0.12

億美元心血管領(lǐng)域雙靶點(diǎn)siRNA創(chuàng)新藥2MW71412025年9

月炫晟生物華潤(rùn)雙鶴//RG0082025年

10

月EmpiricoGSK7.45億美元8500萬(wàn)美元共同開(kāi)發(fā)治療

COPD的

siRNA

新藥EMP-0122025年

11

月圣因生物禮來(lái)12億美元/針對(duì)代謝性疾病的RNA療法2025年

12

月CAMP4TherapeuticsGSK/1750萬(wàn)美元共同開(kāi)發(fā)針對(duì)神經(jīng)退行性疾病、腎臟疾病的多靶點(diǎn)

ASO

候選藥物2026年

1

月赫吉亞生物中國(guó)生物制藥12億人民幣/赫吉亞生物100%股權(quán)2026年

2

月圣因生物羅氏（基因泰克）17億美元2億美元授權(quán)一款RNAi藥物的全球獨(dú)家開(kāi)發(fā)和商業(yè)化權(quán)利2026年

2

月瑞博生物Madrigal44億美元6000萬(wàn)美元共同開(kāi)發(fā)6款MASH創(chuàng)新siRNA療法2026年

2

月前沿生物GSK10億美元4000萬(wàn)美元一款siRNA已進(jìn)入IND階段，另一款為臨床前候選藥物資料來(lái)源：

摩熵醫(yī)藥，

凱萊英，

藥時(shí)代，

TiPLab，

前沿生物公司公告，國(guó)內(nèi)

siRNA藥物領(lǐng)域的

BD交易快速升溫。1）頭

部

Biotech崛起：

2024

年

1

月

，瑞

博

生

物

與

勃

林

格

殷

格

翰

就

MASH

藥物達(dá)成超

20億美元

合

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望

制

藥

先

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于

2024

年

1

月及

2025

年

9

月

與

諾

華

達(dá)

成

重

磅

交

易

，兩

次

合

作

交

易

總

額

合

計(jì)超

95億

美

元

，成

為

中

國(guó)

siRNA領(lǐng)域國(guó)際化合作的標(biāo)

桿案

例；

2025年

5

月

，靖

因

藥

業(yè)

與

CRISPR合作開(kāi)發(fā)血栓治療

siRNA

藥物

SRSD107

，包括

9500

萬(wàn)

美

元

首

付

款

及

超

8

億

美

元

里

程

碑

付

款

。

2026年2月圣因生物與羅氏子公

司

基因泰克達(dá)成

17億

美

元

交

易（首

付

款2億

美

元），瑞

博

生

物

與Madrigal達(dá)成

44

億

美

元

交

易

（首

付

款

6000

萬(wàn)

美

元

）

。2）

慢

性

病

傳

統(tǒng)

成

熟

藥

企

或

Biopharma

通過(guò)

BD

或者戰(zhàn)略合作布局：

信

立

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、

信

達(dá)

生

物

、

齊魯

制

藥、華

東

醫(yī)

藥

等

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或

聯(lián)

合

開(kāi)

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布

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制

藥以

超

7

億

元

引

進(jìn)

瑞

博

生

物

PCSK9

管線(xiàn)。

2026

年

1

月

港

股

龍

頭

中

國(guó)

生

物

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藥

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布以

12

億

元

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一

年

一

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生

物

，打

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了

國(guó)

內(nèi)

小

核

酸

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大

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第

一

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此

外

，恒

瑞

醫(yī)

藥

、

石

藥

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團(tuán)

等

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部

藥

企自

建

技術(shù)平臺(tái)，推動(dòng)國(guó)產(chǎn)

siRNA管

線(xiàn)

進(jìn)

入

臨

床

階

段。行業(yè)深度報(bào)告·

醫(yī)藥生物行業(yè)16企業(yè)藥物靶點(diǎn)藥物類(lèi)型適應(yīng)癥上市時(shí)間2024年銷(xiāo)售額（億美元）Ionis/BiogenSpinraza(Nusinersen)SMNASO脊髓性肌萎縮癥2016

年15.73Qalsody(Tofersen)SOD1ASO1型肌萎縮側(cè)索硬化2023

年0.32IonisTegsedi(Inotersen)TTRASO家族性淀粉樣多發(fā)性神經(jīng)病變2018

年0.34Waylivra(Volanesorsen)ApoC3ASO家族性乳糜微粒血癥2019

年Tryngolza（olezarsen）ASGPR:ApoC-IIIASO家族性乳糜微粒血癥FCS2024

年-Ionis/阿斯利康Wainua（eplontersen）TTRASO成人遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白介導(dǎo)的淀粉樣變性的多發(fā)性神經(jīng)病變2023

年0.85SareptaExondys51(Eteplirsen)DMDASO杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥2016

年Vyondys53(Golodirsen)DMDASO杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥2019

年9.67Amondys45(Casimersen)DMDASO杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥2021

年日本新業(yè)Viltepso(Viltolarsen)DMDASO杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥2020

年1.5GeronCorp/強(qiáng)生Rytelo(Imetelstat)端粒酶抑制劑ASO低危骨髓增生異常綜合征(LRMDS)2024

年-安斯泰來(lái)Izervay(Avacincaptadpegol)C5Aptamer黃斑病變引發(fā)的地圖樣萎縮癥2023

年3.27AlnylamAmvuttra(vutrisiran)TTRsiRNA家族性淀粉樣多發(fā)性神經(jīng)病變2022

年9.71Onpattro(patisiran)TTRsiRNA家族性淀粉樣多發(fā)性神經(jīng)病變2018

年2.53Givlaari(givosiran)ALAS1siRNA急性肝卟啉癥2019

年2.56Oxlumo(lumasiran)HAO1siRNA原發(fā)性高草酸尿癥1型2020

年1.67（一）全球熱門(mén)靶點(diǎn)相對(duì)集中，部分公司布局全新靶點(diǎn)目前

小核酸藥物

全

球

市

場(chǎng)

競(jìng)

爭(zhēng)

格

局

高

度

集

中。Alnylam、Ionis、Sarepta

三

大

巨

頭占

據(jù)

全

球

95%的市場(chǎng)份額。截至

2026

年

3

月

，全

球

共

獲

批

上

市

23

款

小

核

酸

藥

物

（含

退

市）

，13

款

ASO

藥物、

8

款